Badania kliniczne pozwalają ocenić skuteczność oraz bezpieczeństwo nowych substancji leczniczych. W efekcie są fundamentem współczesnej medycyny, warunkiem dostępu Pacjentów do nowoczesnych terapii, a także znacznie poszerzają wiedzę zawodową lekarzy. Badania kliniczne są podstawową częścią rejestracji nowego leku i wprowadzenia go na rynek. Może poddać się im praktycznie każda osoba, która spełnia określone kryteria dotyczące testowanej substancji. Wielu Pacjentów, którzy zaczynają swoją przygodę z badaniami klinicznymi, nie wie jednak, jaki ośrodek będzie najlepszym wyborem. Wyjaśniamy, na co warto zwrócić uwagę.

Na czym polegają badania kliniczne?

Badania kliniczne prowadzone są w różnych miejscowościach na świecie. Nadzór nad nimi sprawują odpowiednie organy regulujące. Aby badania kliniczne były przeprowadzone skutecznie, wymagają precyzyjnie określonej metodyki, zasad oraz skali diagnostyki, sposobu rekrutacji Pacjentów, metody weryfikacji oraz sprawowania kontroli przebiegu badań klinicznych. W Polsce nadzór nad przebiegiem badań sprawuje Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, a także Komisje Bioetyczne.

Czym badania kliniczne są bezpieczne?

W badaniach klinicznych najważniejsze jest bezpieczeństwo Pacjenta oraz zabezpieczenie jego praw. Dlatego właśnie wszelkie badania muszą być wykonywane na podstawie Dobrej Praktyki Klinicznej. Główne zasady dotyczą uszanowania dobra Pacjenta, jego praw i bezpieczeństwa – są nadrzędne w stosunku do interesu nauki lub społeczeństwa. Uzyskane dane muszą być natomiast wiarygodne i dokładne.

Jak przebiegają badania kliniczne?

Badania kliniczne przeprowadza się w czterech fazach, z czego każda z nich musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, aby przejść do kolejnej fazy.

Etap I polega na wstępnej ocenie bezpieczeństwa badanej substancji. Wśród grupy kilkudziesięciu zdrowych ochotników analizuje się jej metabolizm, wchłanianie, wydalanie, toksyczność i interakcje z innymi przyjmowanymi lekami oraz substancjami. Po zakończeniu tej fazy badań można określić dawkowanie danego leku.

Etap II pozwala zidentyfikować, czy lek działa na określonej grupie chorych, a także, czy jest dla nich bezpieczny. Analizuje się również związek między dawką leku a efektem działania substancji. Skutkuje to ustaleniem dawki stosowanej w kolejnych etapach badania. Cały czas ocenia się też skuteczność i bezpieczeństwo leku. Szczegółowej analizie w tej fazie badania poddawane są dane związane ze wchłanianiem, metabolizmem i wydalaniem leku w zależności od płci i wieku. Specjaliści porównują też działanie nowego leku i placebo. Jest to możliwe do wykonania m.in. za pomocą metody ślepej próby, która zapewnia obiektywną ocenę działania. Ani Pacjent, ani badacz nie wiedzą, czy choremu podaje się substancję stanowiącą przedmiot badania, czy placebo. Pozytywna ocena II etapu otrzymywana jest wtedy, gdy stosunek korzyści do ryzyka wynikającego ze stosowanego leku, jest znacznie większy.

Etap III ma na celu potwierdzenie skuteczności badanego leku w terapii danego schorzenia. Faza ta obejmuje badanie związku między bezpieczeństwem substancji a jej skutecznością przy krótkotrwałym i długotrwałym stosowaniu. W badaniach bierze udział grupa licząca do kilku tysięcy chorych, a czas ich trwania może wynosić od roku do kilku lat. Podobnie jak w etapie II stosuje się tu metodę podwójnej ślepej próby i losowego wyboru uczestników badania.

Po uzyskaniu pozytywnego wyniku III fazy lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu. Do instytucji rejestrującej produkt leczniczy składana jest dokumentacja dotycząca leku, która zawiera wszystkie dane zebrane w trakcie badań od I do III fazy.

Etap IV dotyczy leków zarejestrowanych oraz wprowadzonych do obrotu, czyli takich, które są dostępne w sprzedaży. Faza ta pozwala określić, czy dany lek jest bezpieczny we wszystkich zaleceniach producenta i dla wszystkich grup Pacjentów. W tej fazie weryfikuje się również wyniki uzyskane w poprzednich etapach.

Jaki powinien być ośrodek badań klinicznych?

Najważniejszym elementem, który wpływa na jakość badań, jest odpowiednio przeprowadzany monitoring w trakcie badania. Najlepszy ośrodek w badaniach klinicznych składa się z zespołu specjalistów, którzy wyróżniają się umiejętnościami interpersonalnymi i wysokim poziomem odpowiedzialności. Regularne szkolenia personelu w zgodzie z międzynarodowymi standardami pozwalają natomiast uzyskać cenną, aktualną wiedzę. Renomowane ośrodki dbają też o to, aby wszyscy członkowie zaangażowani w dane badanie, brali udział w szkoleniu i Standardowych procedur Operacyjnych Sponsora – jeśli jest to wymagane.

Ośrodki badań klinicznych powinny zapewniać, że badania będą dokumentowe i raportowane zgodnie z protokołem, standardowymi procedurami postępowania, dobrą praktyką kliniczną i odpowiednimi regulacji prawnymi. Organizują i w pełni nadzorują płatność dla badaczy oraz personelu badania, a także przekazują aktualne informacje i zestawienia płatności.

Sprawdzony ośrodek badań klinicznych zapewnia zarządzanie procesem zwrotu kosztów dojazdu Pacjentów na wizyty oraz (czasem) ich zakwaterowania, zgodnie z polskimi regulacji prawnymi oraz wymogami Klientów. Specjaliści posiadają niezbędne doświadczenie w przetwarzaniu poufnych informacji i ochronie danych osobowych.

Wspólnie z partnerami biznesowymi ośrodki oferują także wykonywanie procedur pielęgniarskich w badaniach klinicznych w domu Pacjenta. Dysponują równocześnie specjalistycznymi narzędziami do planowania, monitorowania i szkolenia personelu. Dzięki wizytom domowych Pacjenci nie muszą podróżować do ośrodka badawczego i z powrotem.

Ważną część oceny współpracy z ośrodkiem stanowi również szybkość wpisywania danych. To też element, który zapewnia nadzór nad bezpieczeństwem Pacjenta.

Kto dba o przestrzeganie zasad Dobrej Praktyki Klinicznej?

Nad przestrzeganiem zasad Dobrej Praktyki Klinicznej czuwają wewnętrzne jednostki audytowe firm, które prowadzą badania, a także organy rządowe zajmujące się rejestracją leków i inspekcją. Wszystkie badania kliniczne muszą mieć swoje uzasadnienie naukowe oraz plan. Dokument ten poddawany jest wnikliwej analizie pod względem etyki i merytoryki przez niezależne komisje bioetyczne. Ocenie podlega nie tylko treść informacji skierowanej do Pacjenta, ale też jej forma – powinna być jak najbardziej zrozumiała dla Pacjenta.

Wykaz ośrodków badań klinicznych w Polsce

Nazwa ośrodka Miasto Rodzaj przeprowadzanych badań Faza badań klinicznych
Centrum Medyczne Mikołowska Katowice Ginekologia, seksuologia, gastroenterologia Faza II, Faza III, Faza IV
EMC Instytut Badawczy Poznań Neurologia, pulmonologia, ginekologia, ortopedia, dermatologia, gastroenterologia, interna Faza II, Faza III
Europharma Katowice Alergologia, pulmonologia, neurologia. Psychiatria, onkologia, urologia, ginekologia, kardiologia, diabetologia, dermatologia, reumatologia, ortopedia, pediatria, okulistyka Faza II, Faza III, Faza IV, badania PASS, PAES, IIS, PMS
Invicta sp. z o.o. Centrum Badań Klinicznych i Sponsor Badań Klinicznych Gdańsk, Sopot Położnictwo i ginekologia, endokrynologia ginekologiczna i rozrodczość, niepłodność, genetyka kliniczna Faza I, Faza II, Faza III, Faza IV
Klinika OT.CO – Centrum Badań Klinicznych
Warszawa Dermatologia, alergologia, ginekologia Faza I, Faza II, Faza III, Faza IV
Lubuskie Centrum Badań Klinicznych Grande Medica sp. z o.o. Zielona Góra Ortopedia, choroby wewnętrzne, reumatologia, gastroenterologia, pulmonologia, diabetologia, inne specjalności Faza I, Faza II, Faza III, Faza IV
Neurologiczny NZOZ Centrum Leczenia SM Ośrodek Badań Klinicznych im. dr n. med. Hanki Hertmanowskiej Plewiska Schorzenia neurologiczne, w szczególności: sm; choroby neurodegeneracyjne, w szczególności: choroba alzheimera Faza II, Faza III, Faza IV
Śląski Park Technologii Medycznych Kardio-Med Silesia sp. z o.o. Zabrze Alergologia, dermatologia, diabetologia, kardiologia, neurologia, reumatologia Faza I, Faza II, Faza III
Zawamed Małkinia Małkinia Górna Neurologia, psychiatria, geriatria, seksuologia, choroby wewnętrzne Faza II, Faza III, Faza IV

Udział w badaniach klinicznych to szereg wymiernych korzyści dla Pacjentów, uczestników, badaczy, ośrodków itd. Jest to przede wszystkim możliwość zastosowania terapii niedostępnej lub trudno dostępnej na rynku. W efekcie daje szansę dla pacjenta na nowy oraz lepszy efekt stosowanej terapii. Dodatkowo Pacjent nie ponosi żadnych kosztów związanych z leczeniem i diagnostyką. Wszystkie wydatki związane z uczestnictwem w badaniu klinicznym mogą zostać zwrócone.

Uczestnictwo w badaniu klinicznym gwarantuje też dokładną kontrolę stanu zdrowia Pacjenta przed podjęciem leczenia z zastosowaniem badanego produktu leczniczego – w jego trakcie oraz po zakończeniu podawania leku. Pozwala to na bieżąco rozpoznawać stan zdrowia chorego, stale monitorować jego bezpieczeństwo i efekt terapii.

Bez udziału Pacjenta w badaniach klinicznych nie jest możliwe zarejestrowanie produkty leczniczego, dopuszczenie go do obrotu i zapewnienie jego dostępności – pomimo wysokiej skuteczności leczenia. Każdy Pacjent przez swój udział w badaniu przyczynia się więc do poprawy poziomu zdrowia publicznego.

Dla badaczy udział w badaniu klinicznym daje natomiast możliwość zdobycia unikatowej wiedzy i gromadzenia nowych doświadczeń w dziedzinie medycyny. Jest to możliwe dzięki dostępowi do nowych terapii, zwiększonej możliwości wykorzystania nowoczesnej techniki medycznej. Badacze uzyskują równocześnie możliwość szerszej współpracy dzięki interdyscyplinarnej współpracy oraz dostęp do dodatkowych szkoleń i materiałów.

Badania kliniczne to także wiele korzyści dla uczestników rynku, w postaci m.in. rozwoju know-how. Wszystkie dane i informacje, jakie otrzymuje się w trakcie badań klinicznych, są ważnym wkładem w rozwijanie wiedzy medycznej w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa farmakoterapii. To również możliwość tworzenia nowych standardów leczenia, ponieważ w wyniku przeprowadzonych badań wdrażane są nowe formy leczenia i dostarczane nowe, skuteczniejsze leki.

Katarzyna Osipowicz
Dr n. med. Katarzyna Osipowicz

Należę do grona lekarzy, którzy swój zawód rozumieją jako powołanie. Od zawsze interesowałam się sztuką, a w szczególności architekturą, co wyrobiło we mnie zamiłowanie do piękna i harmonii. Teraz, po latach studiów medycznych i dziesiątkach...